摩德纳大学将基因治疗和植皮结合成功治愈大疱性表皮松解症

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2018-07-0323:59:20
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摩德纳大学将基因治疗和植皮结合成功治愈大疱性表皮松解症,摩德纳大学通过基因植皮治愈大疱性表皮松解症基因植皮技术处于临床试验阶段,摩德纳大学将联合斯坦福大学共同研发。

摩德纳大学通过基因植皮治愈大疱性表皮松解症基因植皮技术处于临床试验阶段 摩德纳大学将联合斯坦福大学共同研发11月9日,意大利摩德纳大学的研究团队通过基因植皮手术,成功治愈了大疱性表皮松解症。大疱性表皮松解症简称为EB,是一种由LAMB3基因缺陷引起的皮肤病。患者的皮肤会不断生成水泡,且只要轻轻触碰,皮肤就会脱落。此外,传统的植皮手术无法治愈EB。因为残留的表皮仍携带着致病的基因突变,会导致植入的表皮难以存活并实现正常功能。摩德纳大学将基因治疗和植皮结合成功治愈大疱性表皮松解症 基因工程 第1张-泥人传说2015年,一位EB患者入驻了摩德纳大学的儿童医院。他的病情非常严重,身上60%面积的表皮都已脱落。除此以外,他还因为这些伤口而患有严重的感染。摩德纳大学的研究团队结合了基因治疗的方法,先从患者的腹股沟处获取了邮票大小的正常表皮,再通过逆转录病毒载体将正常的LAMB3基因整合到表皮角质细胞中。而这些已被修复缺陷的角质细胞,正是移植时所用的表皮,它不会受残留表皮的致病影响。最终,只要培养这些表皮,就可以完成整个基因植皮手术了。摩德纳大学将基因治疗和植皮结合成功治愈大疱性表皮松解症 基因工程 第2张-泥人传说在基因植皮的过程中,会产生一种名为全克隆细胞的干细胞。它可以在移植的角化细胞大部分凋亡后继续分化增殖,产生表皮中几乎全部的新生细胞。这种干细胞具有极高的医学价值,甚至有可能称为未来皮肤病治疗方案的主导。在成功进行基因植皮后,患者的表皮或者体内均不会再出现致病基因突变编码的异常蛋白质LAMB3和异常自身抗体,这也是以往植皮手术不能做到的地方。换句话说,除了EB外,其他一些基因引起的皮肤疾病,如鱼鳞病,毛囊角化病以及色素失禁症等也可以被该方法治愈。摩德纳大学将基因治疗和植皮结合成功治愈大疱性表皮松解症 基因工程 第3张-泥人传说研究团队的带头人是Michele De Luca,他是摩德纳大学教授,现在于摩德纳大学再生医学中心从事研究工作,而这项研究团队也正是来自于该研究中心。Michele早在1994年就开始了相关的研究工作,并于2006年成功治愈了一位小腿患有EB的患者。Michele表示,这种治疗方法的灵感来自于哈佛大学Howard Green教授再1981年所主导的一项植皮实验:他们利用表皮培育的方法成功治愈了一位90%面积烧伤的患者。事实上Michele就是Howard教授的学生。不过基因植皮的难度非常大,而且即使过了几十年仍然没有成熟稳定的解决方案。主要是因为由基因缺陷引起的皮肤病发病率极低,约为两万分之一,因此样本难寻很难展开临床治疗。Michele也意识到了这个问题,所以他几乎是免费为患者治疗。基因植皮技术虽然本质上仍为植皮手术的一种,然而监管机构因为临床案例少等理由,没有通过该治疗方法进入临床应用阶段。摩德纳大学将基因治疗和植皮结合成功治愈大疱性表皮松解症 基因工程 第4张-泥人传说虽然称为基因植皮,但是Michele并未采用当下火热的CRISPR基因编辑技术。Michele实际上非常想使用该技术,而且在基因植皮如果真的和CRISPR进行结合,理论上来说应该治愈绝大多数基因缺陷引起的皮肤病,尤其是那些常染色体种带有致病基因的皮肤病。为此,Michele找到了斯坦福大学的相关研究团队,让CRISPR技术可以引入到现有的基因植皮之中。同时,斯坦福大学还给予了Michele大规模临床试验的条件,不仅有利于技术进步,还能够加快基因植皮进入临床应用阶段的速度。

University of Modena and Reggio Emilia

摩德纳大学

摩德纳大学于1175年在意大利成立,是一所研究型公立大学,创始母机构为意大利教育部。现任校长为Sergio Ferrari。

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