英国科学家研制出胚胎基因修改技术可治愈中风和心脏病

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2018-07-0323:59:28
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英国科学家研制出胚胎基因修改技术可治愈中风和心脏病,Francis Crick Institute研制出胚胎基因编辑技术,该技术可治愈心脏病和中风,Francis Crick Institute即将进行临床试验。

Francis Crick Institute研制出胚胎基因编辑技术 该技术可治愈心脏病和中风 Francis Crick Institute即将进行临床试验2017年9月20日,Francis Crick Institute研制出一种基因技术,利用已有的CRISPR技术(一种基因编辑技术)来改变胚胎中的OCT4蛋白质,从而治疗一些常规医疗手段无法治愈的疾病。OCT4是一种转录因子,作用是在DNA转换成RNA的过程中,维持胚胎干细胞的多潜能性和自我更新能力。然而它会在任务过程形成突变,引起疾病,比如心脏病、中风等。修改过后的OCT4则可以保持原有功能避免疾病。当胚胎发育后,这种转录因子会永久失活,也就是说若想对其进行修改,仅有在胚胎发育时期才能进行。英国科学家研制出胚胎基因修改技术可治愈中风和心脏病 基因工程 第1张-泥人传说研究人员通过化脓性链球菌Cas9核酸内切酶在目标位点诱导双链断裂,再配合内源性DNA的修复机制进行非同源或微同源性介导的末端连接,完成了OCT4的修改。研究人员向小白鼠胚胎的加入一种含有编码发育调节剂POU5F1(类似于一种标签,用于验证实验是否成功)的OCT4以进行测试,如果OCT4修改成功,那么胚胎在发育完成时成功表现出了POU5F1所带来的突变;如果OCT4没有修改成功,那么将不存在POU5F1。而试验结果显示该胚胎中存在POU5F1,证明研究团队成功地修改了小白鼠胚胎中的OCT4。该项研究的带头人是Kathy Niakan,于2005年在加州大学洛杉矶分校获得博士学位。2009年时,Kathy离开了美国。她来到英国剑桥大学的次世代研究院,进行DNA领域研究。2013年,Kathy加入英国国立医学研究所,担任研究委员会会长一职。Kathy非常热爱遗传学,她觉得欧洲最大的生物医学研究室,Francis Crick Institute才是真正适合她的地方。因为该研究室的创始人,正是2010诺贝尔遗传学奖获得者Paul Nurse爵士所创立的。2015年,她如愿以偿地来到了Francis 英国科学家研制出胚胎基因修改技术可治愈中风和心脏病 基因工程 第2张-泥人传说英国人类受精和胚胎管理局非常关注这个研究,他们知道小白鼠的胚胎和人类是存在一定差距的,光靠前者很难满足Kathy的研究需求。所以,英国人类受精和胚胎管理局将患者捐赠的人类胎盘以及受精卵赠予了Kathy,并且允许了她进行临床试验。在全球范围内,Kathy是首个修改受精卵基因成功的人。虽然仍然饱受道德质疑(一些为人父母者认为这种修改过的受精卵不是自己的亲生子女),但是这样的治愈手段为现代医疗带来了巨大的功绩。一旦Kathy试验成功,且这种治疗手段实现商业化,那么人类很有可能就此告别心脏病和中风。

Francis Crick Institute

Francis Crick Institute于2010年在英国成立,是一家遗传学研究机构,创始人为Paul Nurse。现任所长是Paul Nurse。

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